新抗生素的评估

当微生物（细菌、病毒、真菌和寄生虫）发生进化，导致用于治疗疾病的药物失效时，就会产生抗菌素耐药性（Antimicrobial Resistance，简称AMR）。如果不引入新的抗生素，原本可以治愈的疾病将导致患者死亡。然而，一个根本性的挑战在于如何对抗生素进行适当的评估，特别是由支付方和/或卫生技术评估机构（Health Technology Assessment Bodies，简称HTA）来进行评估，以充分考虑抗菌素耐药性的影响，并准确反映抗生素为患者和社会带来的整体价值。

两个关键挑战

• 临床研究的目的是证明药品的非劣效性，而卫生技术评估（HTA）机构则寻求证明药品的临床优越性。
• 卫生技术评估（HTA）机构缺乏评估抗生素健康益处以及控制抗生素耐药性（AMR）增长的方法。

与抗生素相关的价值要素

传统的高效治疗（HTA）所包含的相关益处包括——

健康收益

• 通常，对于抗生素产品而言，所有HTA（卫生技术评估）机构所需的证据往往都难以获取。（即：在抗生素的疗效评估试验中，相关证据常常难以收集或获取。）
• 这既包括生活质量的提升，也包括寿命的延长。
• 对于HTA（Health Technology Assessment）给出的积极建议，该建议将被视为一个认可的标准。

未满足的需求

• 本过程中涉及使用优先病原体列表。
• 这包括所有替代治疗方法的当前可用性以及疾病的严重程度。

成本抵消

• 这需要使用所有临床试验的证据，以及建模研究的结果（建模研究可以是可选的）。
• 由于这种新药物的研发，其他所有领域的成本都得到了降低。

生产效率提升

• 这涉及到患者因接受治疗而花费的时间，以及因此缺勤所导致的收入损失或利润减少。
• 这涉及到建模研究的应用，以及来自临床试验和观察性调查的信息。

与抗生素相关的其他潜在益处包括：

保险价值

• 这是在发生灾难性健康事件（例如无法用现有最后一线药物治疗的多重耐药性（MDR）疾病流行时）时，能够获得的医疗救治的成本。
• 建模研究也被纳入了其中。
• 消防车的可用性与……类似（即两者在某种情况下具有相似的重要性或作用）。
• “在‘预防原则’中添加这一内容是非常必要的。”

多样性价值

• 涉及使用建模研究。
• 正是这种选择压力——即抗生素能够杀死易感的细菌，却无法消灭其他耐药的病原体——导致这些耐药病原体得以存活并繁殖，从而使抗生素失去效力。
• 这包括证据表明，通过暂时停止使用抗生素来降低选择压力，可能会导致微生物重新恢复对药物的敏感性。

诊断价值

• 需要测试准确性的证据。
• 如果感染能够被及早发现，就可以更早地开始适当的抗生素治疗。

独特性或创新价值

• 需要新的作用机制证据。
• 具有独特作用机制的抗生素可能能够避免目前许多抗生素类别所面临的交叉耐药性问题。
• 发现一种抗生素的新作用机制后，后续开发的仿制药（“follow-on drugs”）进入市场的难度就降低了。
• 这指的是与一种新颖的、独一无二的作用机制相关的潜在价值。

**能力建设价值**

• 涉及使用建模研究。
• 正是高效抗生素的可用性，才支持了许多针对免疫系统较弱人群的外科手术和治疗方法。

光谱值

• 这取决于所使用的抗生素种类。
• 窄谱抗生素可能比广谱抗生素更有效，因为它们通过减少对微生物群的“附带伤害”来降低抗生素耐药性（AMR）的传播风险。

需要更多抗生素效价因素的原因：

以下是为什么对抗生素需要额外的价值因素（即额外的评估标准或要求）的原因：
抗菌素耐药性（AMR）是当前公共卫生的首要问题——其出现对国家和国际卫生组织来说都是一个亟需应对的严重威胁。现有的卫生技术评估（HTA）方法并未充分考虑减少这一公共卫生问题的重要性，例如在将来出现重大或快速发展的耐药性问题时，能够获得有效治疗手段所带来的保险价值（即对医疗系统的保护作用）。

多样化的非劣效抗生素对社会具有价值——由于抗生素耐药性（AMR）日益普遍，开发针对多重耐药（MDR）细菌的新抗生素变得很有必要，即使这种新抗生素在治疗敏感（非耐药）病原体时效果不如现有抗生素。这种观念仅适用于抗生素领域，而健康技术评估（HTA）机构并未将其纳入考虑范围。

非临床和微生物数据对于证明抗生素的价值至关重要——抗生素的非临床和微生物数据可以预测其治疗效果。由于针对多重耐药（MDR）细菌的抗生素临床试验难以开展，因此在那些存在重大未满足医疗需求的地区，相关监管机构将这些替代性证据作为许可程序的一部分。

抗生素带来的好处不仅限于被治疗的患者本身——当一名患者接受抗生素治疗时，传染病的传播速度会减缓，从而惠及整个群体。抗生素还使得其他治疗方法和程序成为可能——除了治愈感染外，抗生素还能降低手术和化疗等治疗方式所带来的风险。